通過移植健康皮膚治療罕見皮膚病

日本名古屋大學醫(yī)學研究生院的研究人員通過將基因健康的皮膚移植到炎癥區(qū)域，成功地治療了表皮松解性魚鱗病(EI)和五彩紙屑魚鱗病(IWC)。將健康的皮膚移植到發(fā)炎的部位已經(jīng)被用作治療嚴重燒傷的一種選擇。他們把這種技術從常見病應用到罕見病上。他們的研究可能為這些具有挑戰(zhàn)性的皮膚疾病的新的有效治療策略鋪平道路。這項研究發(fā)表在《British Journal of Dermatology》上。

EI和IWC是一種罕見的遺傳性皮膚病，由皮膚中產(chǎn)生角蛋白的兩個基因之一KRT1或KRT10的突變引起。由于角蛋白對維持皮膚完整性很重要，這些突變導致脆弱的皮膚起泡并形成厚厚的鱗片。

一些患有這些疾病的患者在受影響的區(qū)域顯示出大片健康的皮膚。這些斑點是由反向體細胞重組產(chǎn)生的，這是一個自發(fā)的基因變化通過改變導致皮膚狀況的基因來糾正突變的過程。這會使受影響的區(qū)域恢復到健康狀態(tài)。

由Tanahashi講師，Masashi Akiyama教授和Takuya Takeichi副教授領導的研究小組意識到，可逆的體細胞重組可以用于開創(chuàng)性的治療。通過制造一種被稱為培養(yǎng)表皮自體移植物(CEAs)的移植物，這種移植物含有基因突變糾正，可以提供健康的皮膚，并將這些自然糾正的皮膚細胞移植到受影響的區(qū)域，可以控制疾病的爆發(fā)。

他們評估了將使用逆轉表皮角化細胞(缺乏角蛋白突變的細胞)衍生的cea移植回患者體內的可行性。將CEAs移植到患者的剝落病灶上。移植后4周，2例患者整個治療區(qū)沒有魚鱗病復發(fā)，1例患者超過1 / 3(39.52%)的患區(qū)沒有復發(fā)。

雖然最初是成功的，但移植后24周，所有三名患者在移植部位都出現(xiàn)了一些魚鱗病復發(fā)。研究人員得出結論，該技術的最佳用途是在疾病嚴重時減輕癥狀，并治療影響生活質量的特定區(qū)域的局部EI癥狀。

這項研究標志著尋找有效治療EI和IWC的重要一步。通過利用身體的自然基因校正機制，研究人員已經(jīng)證明了一種新的和有希望的治療方法。他們的研究為進一步的研究和臨床試驗打開了大門，以完善這種方法，并將其益處擴展到更多的患者身上，為那些受這些頑固性皮膚病影響的患者帶來了希望。

來源：British Journal of Dermatology